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Vutrisiran
2024-10-28
产品详情
- Cas：1867157-35-4
- 产品名称Vutrisiran
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- 简介
Vutrisiran是一种创新的RNAi药物,专注于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)。这类疾病由于转甲状腺素蛋白(TTR)的突变导致蛋白质在体内积累,造成神经和心脏损伤。Vutrisiran的作用机制在于通过与TTR mRNA结合,促进其降解,从而显著减少异常TTR蛋白的产生。这种小干扰RNA(siRNA)技术为患者提供了新的治疗指望。
合成Vutrisiran涉及复杂的化学工艺,通常采用固相合成法,并结合化学修饰技术以增强药物的稳定性和靶向性。其中,常见的修饰包括2'-O-甲基(2'-O-Me)、2'-脱氧-2'-氟(2'-F)等修饰,这些修饰可以提升siRNA的体内稳定性和抗酶降解能力。此外,Vutrisiran的特殊配方设计,通过皮下注射给药,结合专用的交付载体提高其在体内的稳定性及靶向作用。
在生物技术快速发展的今天,Vutrisiran代表了RNAi疗法的前沿突破。每一粒药物分子的背后,是对生命科学的不断探索,促使我们在解决疾病根源上更进一步。
贝尔卡药业始终致力于提供高质量的新药API原料及相关技术支持。我们在三个方面具备独特的优势:
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